DMD hastalarının tedavilerine yönelik çalışmalara ilişkin

İlgi (o :13.11.2024 tarihli ve E-43452547-120.07.04-1529598 sayılı yazınız.

Hatay Milletvekili Sayın Adnan Şefik ÇİRKİN tarafından verilen "DMD hastalarının tedavilerine yönelik çalışmalara ilişkin" 7/19106 sıra sayılı yazılı soru önergesinin cevabı ilişikte sunulmaktadır.

Ek-1 Önerge Cevabı

Bilkent Yerleşkesi Üniversiteler Mah. Dumlupınar Bulvarı

Hatay Milletvekili Sayın Adnan Şefik ÇİRKİN tarafından verilen "DMD hastalarının tedavilerine yönelik çalışmalara ilişkin" 7/19106 sıra sayılı yazılı soru önergesinin cevabıdır:

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Kas Hastalığı, DMD özellikle erkek çocuklarda 3 ila 5 yaşları arasında ortaya çıkan, ilerleyici kas yıkımı ve zayıflığına neden olan genetik bir hastalıktır. DMD kas hastalığında kaslar bütünlüğünü koruyamamaktadır. Denge sorunları, kaslarda zayıflık ve yürüme güçlüğü gibi belirtilerle ortaya çıkan DMD hastalığı ilerleyen süreçlerde ağırlaşmakta; hastalarda kasların erimesi yanında solunum yetmezliği, kalp sorunları ve skolyoz gibi ciddi sağlık sorunları da görülebilmektedir.

Bu kapsamda;

Soru 1- Ülkemizde tanısı konulmuş kaç DMD hastası bulunmaktadır?

Soru 2- Ülkemizde kaç DMD hastası yurtdışında tedavi için başvuruda bulunmuştur? Bu hastaların kaçının tedavisi onaylanmış, kaçı tedavi için yurtdışına gönderilmiştir?

Soru 3: Ülkemizde DMD ve diğer kas hastalıklarıyla mücadele için araştırma-geliştirme-tedaviye yönelik kaç Kas Hastalığı Merkezi vardır? Bu merkezler hangi illerimizde bulunmaktadır? Kaç Kas Hastalığı Merkezi açıldıktan sonra kapanmıştır?

Soru 4: Bakanlığınızca DMD hastaları için sözü verilen "Özel Sağlık Kurulu" ne zaman oluşturulacaktır?

Soru 5- Ülkemizde DMD hastalarının yaşam kalitelerini yükseltebilmeleri | için uygulanan tedavilerde kullanılan ilaçlar ve medikal malzemelerden ücret alınmaması yönünde bir çalışma yapılmakta mıdır?

Soru 6- DMD Kas Hastalığında FDA'dan onay almış gen terapisinde kullanılan ELEVİDYS'in ülkemizde ödeme kapsamına alınması düşünülmekte midir?

Soru 7: TBMM Nadir Hastalıkları Araştırma Komisyonu Raporu doğrultusunda, Komisyonun "Sağlık Hizmetlerine Yönelik Öneriler" başlığı adı altında yer alan DMD Kas hastalığına yönelik öneriler Bakanlığınızca dikkate alınmış mıdır? Bahse konu raporda yer alan öneriler doğrultusunda DMD hastaları kapsamında ne yapılmıştır?

CEVAPLAR:1-7.

Bakanlığımız, nadir hastalıkların tedavilerinin hayati öneme sahip olduğu bilinciyle, ilgili alanda yürütülen akademik ve tıbbi gelişmeleri yakından takip etmektedir. Nadir hastalıkların geneli ile ortak özellikler sergileyen ve global düzeyde yaşanılan, sorularda da bahsi geçen konulara ilişkin "Nadir Hastalıklar Sağlık Strateji Belgesi ve Eylem Planı (2023- 2027)" oluşturularak; beş ana başlık, her başlığın amaçları, amaçları somutlaştıran 42 hedef ve bu hedeflere erişimi sağlayacak 44 faaliyet tanımlanmıştır. Anılan Sağlık Strateji Belgesi ve Eylem Planı ulusal ve uluslararası yapılan çalışmaların incelenmesi, ilgili kurumlar, meslek örgütleri ve STK"ların görüşleri de alınarak yayınlanmıştır.

(https://dosyamerkez.saglik.gov.tr/Eklenti/44497/0/nadir-hastaliklar-eylem-plani-- 011222pdf.pdf). 30 Kasım 2023'te Nadir Hastalıklar Sağlık Belgesi ve Eylem Planı Uygulama ve İş Birliği Çalıştayı gerçekleştirilmiştir. Bu önemli etkinlikte, sorumlu ve paydaş kurumların, sektör temsilcileri ve sivil toplum kuruluşlarının katkılarıyla nadir hastalıklar konusunda çözümler ve stratejiler paylaşılmıştır.

01.01.2020-18.11.2024 tarihleri arasında, yapılan muayene sonucunda hekim tarafından kesin tanısı "Duchenne Musküler Distrofi" olarak belirtilen ve yaşayan 7.455 kişi bulunmaktadır. Duchenne musküler distrofi hastalığının tedavisi için ülkemizde ruhsatlı olmayan Ataluren ve Eteplirsen etken maddeli ilaçlar için; hekimler tarafından yurt dışı ilaç temini kapsamında Kurumumuza hasta bazlı başvuru yapılmaktadır. İlgili başvurular kurumumuz Kişisel Tedavileri Değerlendirme komisyonu tarafından değerlendirilmekte ve ilaç kullanımının uygun bulunması halinde ilacın yurt dışı ilaç tedarikçileri aracılığı ile yurt dışından ithalatı ve hastanın ilaca erişimi sağlanmaktadır.

Sağlık yardımı ve sosyal güvenlik alanında yapılan düzenlemeler; geri ödeme kuruluşlarının kendi şağlık güvenceleri altında bulunan mensupları ve hak sahibi kimseler için karşılayacakları ilaç, tıbbi malzeme ve tedavi giderleri ile alınacak katkı payları vb. hususlara ilişkin usul ve esasların belirlemesi ve Devlet bütçesinden karşılanacak sağlık giderlerinin ve miktarlarının önceden bilinmesi, disiplin altına alınması ve uygulamada birliğin sağlanması amacını taşıyan yasal düzenlemelerdir.

Bu düzenlemeler alan uzmanlarından oluşan bilim komisyonlarınca değerlendirilmekte ve ilaç üzerinde yapılan çalışma sonuçları, ilaç kullanım endikasyonları ve alınan uluslararası belgeler ışığında hangi hallerde kullanılacağına karar verilmektedir. Böylece ilacın gereksiz kullanımı ile hastaya zarar vermesi engellenmektedir. Tüm hastalıklarda olduğu gibi DMD hastalığında da tüm tedavi seçenekleri ve ilaçlar gelişmiş dünya uygulamaları çerçevesinde takip edilmekte ve klinik uygulamaya girmiş tüm ilaç ve tedavi seçenekleri Devletimizce karşılanmaktadır.

Multidisipliner ekip ihtiyacı olan nöromüsküler hastalığa sahip vatandaşlarımıza kaliteli hizmet sunabilmeyi amaçlayan 04.06.2021 tarihli ve 31501 sayılı Resmi Gazete'de yayımlanan Nöromusküler Hastalıklar Birimi Hakkında Yönetmelik ile nöromüsküler hastalıklar birimleri

Bakanlığımızca bölge ve il düzeyinde planlanmıştır.

Ayrıca "Nöromüsküler Hastalıklar Bilimsel Danışma Komisyonu" oluşturulmuş olup, nöromüsküler hastalıklar birimlerimizle ilgili çalışmaların planlı, sistematik ve sürdürülebilir olarak devam etmesi sağlanmıştır.

Konuya gösterilen ilgiye teşekkür ederim.