DMD hastalığının tanı ve tedavisine yönelik çalışmalara ilişkin

Aşağıdaki sorularımın Anayasa'nın 98 inci ve TBMM İçtüzüğü'nün 96 ncı maddeleri gereğince Sağlık Bakanı Kemal MEMİŞOĞLU tarafından yazılı olarak cevaplandırılmasını . saygılarımla arz ederim.

Gülcan KIŞ Mersin Milletvekili

Duchenne Musküler Distrofisi (DMD), genetik bir kas hastalığı olup hızlı ilerleyen kas zayıflığı, motor fonksiyon kaybı ve yaşam kalitesinin ciddi şekilde azalmasıyla kendini göstermektedir. Türkiye'de yaklaşık 5 bin DMD hastası bulunduğu tahmin edilmekte olup; bu hastalığın çocukluk çağında başladığı bilinmektedir.

DMD hastalarının tedavisi için FDA onaylı ilaçların bulunduğu ancak bu ilaçların ülkemizde geri ödeme kapsamına alınmadığı mağdur ailelerce dile getirilmiştir. Ayrıca, gen terapisi gibi yeni tedavi yöntemleri umut vaat etmekte, ancak bu tedavilere erişim yetersiz kalmaktadır. Nadir hastalıklar alanında sosyal devlet ilkesinin gereği olarak hasta ve ailelerinin ihtiyaçlarına cevap verilmesi gerekmektedir.

Bu bağlamda;

SORULAR

1. Türkiye'de Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısı almış hasta sayısı kaçtır? Bu hastaların illere ve yaş gruplarına göre dağılımı nedir?

2. Sağlık Bakanlığı tarafından DMD hastaları için onaylı tedavi yöntemlerine erişim sağlanması adına bugüne kadar hangi adımlar atılmıştır? FDA ve EMA onaylı "Agamree", "Givinostat" ve gen terapisi "Elevidys" gibi ilaçların ülkemizde geri ödeme kapsamına alınması için herhangi bir çalışma yapılmakta mıdır? i 20467.

3. DMD hastalarının kullandığı medikal cihazlar, bakım hizmetleri ve fizik tedavi süreçleri Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) tarafından karşılanmakta mıdır? Bu kapsamda karşılanmayan kalemler nelerdir?

4. DMD hastalarının tedavisine yönelik yüksek maliyetli ilaçlar için bir fon oluşturulması veya özel bir bütçe tahsis edilmesi düşünülmekte midir? Bu konuda başka ülkelerdeki iyi uygulama örneklerinden yararlanılmakta mıdır?

5. DMD hastaları ve yakınlarının karşılaştığı ekonomik ve sosyal zorlukların hafifletilmesine yönelik bir destek programı var mıdır? Yoksa, bu konuda bir planlama yapılması bakanlığınızca düşünülmekte midir?

6. DMD hastalığının erken teşhisi ve genetik geçişinin önlenmesine yönelik bir ulusal strateji veya tarama programı bulunmakta mıdır? Bu kapsamda genetik danışmanlık hizmetlerinin yaygınlaştırılması için hangi adımlar atılmaktadır?

7. DMD hastaları için yurtdışında uygulanan tedavi süreçlerinin ülkemizde gerçekleştirilmesi adına, yerel tedavi merkezleri kurulması veya ilgili sağlık altyapısının geliştirilmesi planlanmakta mıdır?

8. Nadir hastalıkların yalnızca 65'i için onaylı tedavi bulunduğu bilinmektedir. Bu oranı artırmaya yönelik Türkiye'nin ilaç ve biyoteknoloji alanında araştırma-geliştirme çalışmaları nelerdir? Kamu-özel sektör iş birliği kapsamında herhangi bir strateji uygulanmakta mıdır?

9. DMD gibi yüksek tedavi maliyetine sahip hastalıklar için uluslararası destek fonlarına erişim veya bağış kampanyalarına yönelik resmi bir düzenleme planlanmakta mıdır?