Nadir hastalıklarla mücadele eden vatandaşların karşılaştıkları sorunların araştırılarak eksikliklerin giderilmesi için yapılması gerekenlerin belirlenmesi amacıyla bir Meclis araştırması açılmasına ilişkin önergesi

Türkiye'de nadir hastalıklarla yaşayan bireylerin sayısına ilişkin kapsamlı ve güncel bir veri tabanı bulunmamaktadır. Sağlık alanındaki planlama eksiklikleri nedeniyle bu hastalıklarla yaşayan yurttaşlar hem teşhis süreçlerinde hem de tedaviye erişimde ciddi güçlüklerle karşılaşmaktadır. Uzman merkezlerin sınırlı olması, tanı süreçlerinin uzun sürmesi ve tedavi seçeneklerinin kısıtlı olması hastaların yaşam kalitesini önemli ölçüde etkilemektedir.

Nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan birçok ilaç, yüksek maliyetli ve çoğu zaman yurt dışından temin edilen ilaçlar kategorisinde yer almaktadır. Bu ilaçların önemli bir kısmı Sosyal Güvenlik Kurumu geri ödeme sistemine dahil edilmemekte veya erişim süreci uzun ve bürokratik işlemlere bağlı kalmaktadır. Bu durum, nadir hastalıklarla yaşayan bireylerin yaşam hakkına doğrudan etki eden ciddi eşitsizlikler yaratmaktadır.

Örneğin, nadir görülen Faktör X Eksikliği hastalığının tedavisinde kullanılan Coagadex adlı ilaç hayati öneme sahip olmasına rağmen geri ödeme kapsamına alınmaması nedeniyle hasta yurttaşlar ilaca erişimde büyük güçlükler yaşamaktadır. Söz konusu ilacın hasta tarafından temin edilmesinin maliyeti 250 IU Flakon için 60-70 bin TL, 500 IU Flakon için ise 100-150 bin TL arasında değişmektedir. Üstelik olası bir kanama durumunda birden fazla flakon kullanımının zorunlu olduğu bu nedenle tek bir tedavi durumunda dahi maliyetin 100 bin TL'yi aşabileceği uzmanlar tarafından belirtilmektedir. Buna benzer pek çok nadir hastalık ilacı için de hasta yurttaşlar yüksek maliyetler, bürokratik engeller ve uzun temin süreçleriyle karşı karşıya bırakılmaktadır.

Birçok hasta ve hasta yakını, tedaviye erişebilmek için bireysel bağış kampanyaları düzenlemek, borçlanmak ya da yargı yoluna başvurmak zorunda kalmaktadır. Sağlık hakkının ancak dava açarak veya kişisel imkanlarla kullanılabildiği bir sistemin sosyal devlet ilkesiyle bağdaşmadığı açıktır.

Öte yandan Türkiye'de nadir hastalıklara ilişkin kapsamlı bir ulusal stratejinin bulunmaması, hasta kayıt sistemlerinin yetersizliği ve erken teşhis mekanizmalarının sınırlı olması bu alandaki sorunları daha da derinleştirmektedir. Nadir hastalıklarla yaşayan yurttaşlar yalnızca sağlık alanında değil, sosyal güvenlik, eğitim ve çalışma yaşamında da çeşitli zorluklarla karşılaşmaktadır.

Bu nedenle Türkiye'de nadir hastalıklar alanındaki mevcut durumun bütüncül biçimde incelenmesi, tedaviye erişim konusunda yaşanan sorunların ortaya konulması ve yurttaşların yaşam hakkını esas alan sürdürülebilir sağlık politikalarının geliştirilmesi amacıyla bir Meclis Araştırma Komisyonu kurulması büyük önem taşımaktadır.